“Золота” пігулка: одна доза найдорожчих ліків у світі коштує 3,5 млн доларів. Від чого вона рятує?

Федеральне управління з лікарських засобів США (FDA) схвалило новий препарат для лікування рідкісного генетичного захворювання згортання крові. Ціна препарату настільки висока, що він буквально став найдорожчими ліками у світі. От тільки аналіз економічної ефективності препарату демонструє, що він вартує кожної копійки.

Про це пише “Фокус” з посиланням на Science Alert.

На перший погляд здається, що 3,5 млн доларів за одну дозу препарату — це занадто дорого. Проте недавній аналіз економічної ефективності ліків показує, що це дуже справедлива ціна за те, чого досягає препарат. Принаймні в США.

Нові ліки називають Hemgenix, і по суті вони є генною терапією для лікування гемофілії В — рідкісного генетичного захворювання, що викликає зниження згортання крові. Одним з найпоширеніших симптомів захворювання є спонтанні та повторні кровотечі, які вкрай складно зупинити.

Дослідники відзначають, що гемофілія В частіше зустрічається в чоловіків. Однак точну кількість людей, які страждають від хвороби, назвати важко. За попередніми оцінками, лише в США близько 8 тисяч чоловіків страждають від цього рідкісного захворювання.

Ліки, що використовуються для лікування цього рідкісного генетичного захворювання, існували і раніше. От тільки пацієнтам необхідно приймати їх протягом усього життя, і вони теж коштують чимало. За попередніми підрахунками, потрібно близько 21-23 млн доларів, щоб мати доступ до подібної терапії. Втім, медики попереджають, що згодом ефективність лікування може знижуватися. У Великій Британії вартість лікування сьогодні нижча, ніж у США та інших європейських країнах, проте це все ще десятки мільйонів доларів.

Hemgenix ж є одноразовим внутрішньовенним препаратом, що вводиться в разовій дозі та, по суті, становить лише невелику частину вартості лікування, яке існує сьогодні. Продукт переноситься в організм пацієнта за допомогою вектора на основі вірусу, який був спеціально розроблений для доставки ДНК до клітин-мішеней у печінці. Після цього інформація реплікується клітинами та поширює інструкції для білка згортання крові (фактор IX).

Зазначимо, що Hemgenix пройшов два дослідження ефективності й безпеки. Результати свідчать про те, що в трохи більше пів сотні учасників дослідження, які страждають на помірно тяжку форму гемофілії, значно підвищилися рівні активності фактора IX. Крім того, згідно з результатами дослідження, у реципієнтів удвічі знизилася кількість неконтрольованих кровотеч.

Як повідомляло раніше BitukMedia, фіолетові помідори визнали безпечними для людей. Вчені домагались цього ціле десятиліття. ГМО-томати, збагачені корисними антоціанами, створили у Великій Британії ще 15 років тому. Але вільно вирощувати їх дозволили лише зараз  – і тільки у США. Томати такого незвичного кольору можуть допомогти у лікуванні онкологічних хвороб.