Кінець ери статинів? Один укол може забезпечити довічний контроль “поганого” холестерину

Мільйони людей щодня ковтають таблетки від холестерину, аби знизити ризик інфаркту чи інсульту. Але що як одного дня для цього вистачатиме лише однієї процедури на все життя? Саме таку можливість відкривають результати нового експериментального дослідження, яке вже називають потенційно революційним.

Про це пише The New York Times.

Американські вчені повідомили про перші успішні результати випробування генної терапії, яка після одноразового введення суттєво знижує рівень так званого “поганого” холестерину LDL (українською ЛПНЩ – ліпопротеїдів низької щільності, – ред).

Дослідження опублікували в авторитетному медичному журналі The New England Journal of Medicine. Поки що воно перебуває на ранній стадії, тому про готовий метод лікування говорити зарано. Водночас отримані результати вже привернули увагу кардіологів усього світу.

У випробуванні взяли участь 35 пацієнтів з генетично підвищеним рівнем холестерину або серцево-судинними захворюваннями. Після одноразової інфузії найвищої дози препарату рівень LDL-холестерину знизився максимум на 62%.

Особливо зацікавило науковців те, що ефект не зник із часом. У частини учасників, які отримали лікування ще 18 місяців тому, низький рівень холестерину зберігається досі. “Лікування, яке фактично може стати одноразовим, повністю змінює правила гри”, — вважає кардіолог Університету Дюка Джон Александер, який не брав участі в дослідженні.

Препарат працює за допомогою технології редагування генів. До печінки доставляється спеціальний молекулярний механізм, який знаходить ген PCSK9 і змінює в ньому лише одну “літеру” генетичного коду. Саме цей ген відповідає за вироблення білка, що впливає на рівень холестерину в крові. Після його вимкнення печінка починає ефективніше очищати кров від LDL-холестерину.

На відміну від традиційних ліків, які потрібно приймати регулярно, генетична модифікація клітин потенційно може працювати роками або навіть усе життя.

Втім, це поки що лише припущення.

Що вже доведено

Факт: у невеликій групі пацієнтів одноразове лікування суттєво знизило рівень холестерину.

Факт: ефект зберігається щонайменше 18 місяців у частини учасників.

Факт: дослідження триває, а найближчим часом планують розширити його до 200 пацієнтів.

Що поки не доведено

Припущення: терапія може забезпечити довічний контроль холестерину.

Припущення: метод стане доступним для широкого використання в сімейній медицині.

Припущення: лікування допоможе значно скоротити кількість інфарктів та інсультів у майбутньому.

Для остаточних висновків необхідні масштабніші випробування та багаторічне спостереження за пацієнтами. Згідно з вимогами американського регулятора FDA (Управління з контролю за продуктами і ліками США), усіх учасників геннотерапевтичних досліджень мають спостерігати щонайменше 15 років.

Головний науковий співробітник Eli Lilly Деніел Сковронскі заявив, що препарат (якщо його затвердять) не буде коштувати мільйони доларів. “Ми прагнемо створити ліки, які одного дня можуть стати частиною первинної медичної допомоги”, – заявив Сковронскі.

Особливий інтерес до розробки пов’язаний із тим, що серцево-судинні захворювання залишаються однією з головних причин смертності у світі.

Високий рівень ЛПНЩ добре лікується різними препаратами, зокрема традиційними статинами, які потрібно приймати щодня. Окрім того, останніми досягнення науковців є ін’єкційні препарати, що блокують білок, який виробляє ген PCSK9. Вони забезпечують такий самий ефект, що і редагування генів, проте багато людей не можуть або не хочуть приймати ліки регулярно. Значна частина пацієнтів припиняє приймати препарати від холестерину (статини) вже протягом першого року лікування. Саме для таких людей новий підхід може стати справжнім порятунком.

64-річна учасниця дослідження Еліс Томас із Північної Кароліни раніше перенесла два інсульти та не могла приймати статини через побічні ефекти. Перед участю в експерименті її рівень LDL-холестерину становив небезпечні 190 одиниць. Через два тижні після інфузії показник знизився до 50. “Це чудово. Один раз — і все”, — сказала жінка.

Чи справді людство наблизилося до одноразової профілактики серцевих хвороб, покажуть наступні роки досліджень. Але вже зараз науковці говорять про один із найамбітніших експериментів у сучасній кардіології.

Як розповідало BitukMedia, ще донедавна ідея омолодження людських клітин звучала як сюжет наукової фантастики. Тепер американські дослідники заявляють про історичний крок: вперше людині ввели експериментальну генну терапію, яка має повернути пошкодженим клітинам молодший стан. Чи означає це, що людство наблизилося до перемоги над старінням?